La terapia genica per l’epilessia

L’epilessia è una condizione neurologica cronica caratterizzata dal verificarsi di crisi. A seconda dell’area del cervello colpita, l’epilessia può essere suddivisa in epilessia generalizzata o parziale. Sfortunatamente in quasi il 40 % dei casi i farmaci attualmente in uso non riescono a trattare le crisi, e ciò indica la necessità di nuove terapie.

Il progetto EPIXCHANGE (“Innovative gene therapies for epilepsy treatment”), finanziato dall’UE, propone di affrontare questo problema sviluppando terapie non convenzionali per il trattamento dell’epilessia. Queste strategie prevedono la somministrazione di cellule incapsulate o vettori virali per il rilascio mirato dei fattori terapeutici.

Finora gli scienziati hanno generato linee cellulari che producono e rilasciano molecole di neurotrasmettitori in grado di bloccare le crisi epilettiche. Queste cellule sono state incapsulate per essere “consegnate” al cervello epilettico, e la loro efficacia è attualmente in fase di studio in modelli sperimentali. Si stanno valutando anche vettori virali in grado di modulare l’espressione locale di vari fattori. Gli esiti di questi studi preclinici formeranno la base per future sperimentazioni cliniche sull’uomo.

Durante la prima fase del progetto sono stati organizzati due workshop, uno su “Modelli animali di epilessia”, l’altro su “Gestione dei progetti CE”. Nel secondo anno del progetto si sono tenuti altri workshop sulla sicurezza dei prodotti di terapia genica e cellulare e sul trasferimento genico nel SNC. Oratori di rilievo hanno partecipato per presentare i progressi più recenti nella terapia genica e cellulare per le malattie neurologiche.

La divulgazione delle attività del progetto attraverso il sito web, i social media e i media locali ha creato consapevolezza sullo scottante argomento della terapia genica nel SNC. Speciali presentazioni orali e pratiche in laboratorio per studenti di scuole superiori locali, sono state un ulteriore passo per comunicare l’importanza della ricerca per la società.