Un farmaco innovativo offre una nuova speranza a chi è affetto dal morbo di Parkinson

Il morbo di Parkinson colpisce tra 7 e 10 milioni di persone in tutto il mondo. Sintomi quali perdita del controllo motorio, disturbi dell’umore, deterioramento cognitivo e problemi con la parola e la deglutizione sono causati principalmente da bassi livelli di una sostanza chimica chiamata dopamina nel cervello. I trattamenti attuali si concentrano sull’incremento dei livelli di dopamina o sul controllo dei sintomi concreti,

ma non arrestano la progressione della malattia: i neuroni che producono dopamina nel cervello continuano a morire e alla fine tutti i trattamenti diventano inefficaci. Tuttavia, studi iniziali hanno mostrato che una proteina chiamata fattore di crescita dopaminergico cerebrale (CDNF) potrebbe essere in grado di alleviare i sintomi del Parkinson e persino di arrestarne la progressione. Questo farmaco in fase di sperimentazione è ciò su cui si concentra il progetto TreatER, in parte finanziato dall’UE, nel suo studio clinico per il trattamento della malattia.

Il progetto sta al momento testando CDNF naturale per la prima volta sugli esseri umani in uno studio clinico randomizzato in fase 1-2 condotto ora presso tre ospedali universitari europei. Dal momento che il CDNF è una proteina, il corpo non lo trasporterà al cervello se viene assunto sotto forma di pillola o iniezione. In questo studio, il trattamento in fase di sperimentazione viene somministrato direttamente nel cervello usando un sistema impiantato per somministrare farmaci idoneo per i pazienti affetti dal morbo di Parkinson.

È inoltre in fase di avvio anche un programma di sviluppo del CDNF non invasivo sviluppato dal partner del progetto Herantis, al fine di ampliare l’applicazione del CDNF nel morbo di Parkinson e possibilmente anche in altre malattie neurodegenerative.

«Il CDNF non invasivo rappresenta una importante espansione al nostro patrimonio esistente di brevetti e rafforza il profilo e il valore del nostro programma CDNF», afferma l’amministratore delegato di Herantis Pekka Simula in un comunicato stampa pubblicato su «GlobeNewswire». «Sulla base di dati preclinici ampi e solidi, riteniamo che il CDNF possa fare una differenza significativa nel trattamento del morbo di Parkinson e non vediamo l’ora di esplorare le nuove possibilità che una somministrazione non invasiva potrebbe offrire per fornire il migliore prodotto a beneficio dei pazienti.»

Il CDNF e i suoi meccanismi

Il CDNF è naturalmente presente nel sangue umano e nel liquido cerebrospinale. In studi preclinici, ha mostrato di alleviare i sintomi sia motori che non motori del Parkinson e persino di arrestare la progressione della malattia.

Gli studi hanno dimostrato che questo potente fattore neuroprotettivo funziona attraverso numerosi meccanismi che sono pertinenti alla malattia. Protegge le cellule dallo stress del reticolo endoplasmatico, che alla fine può innescare la morte cellulare. Quando ricevono il CDNF, le cellule sottoposte a stress si riprendono e i neuroni che producono dopamina iniziano a produrre di nuovo questa sostanza chimica. Il CDNF riduce anche l’impatto di proteine tossiche come per esempio la alfa sinucleina e allevia l’infiammazione del tessuto cerebrale che aiuta a impedire la degenerazione e la morte dei neuroni che producono dopamina.

«In precedenza abbiamo mostrato che il CDNF protegge e guarisce i neuroni da degenerazione, neuroinfiammazione e stress del reticolo endoplasmatico, fattori critici che contribuiscono a molte malattie neurodegenerative», spiega il coordinatore del progetto, il prof. Mart Saarma dell’Università di Helsinki. «Le nostre recenti scoperte forniscono l’opportunità di prendere di mira numerosi segnali oltre a quelli del Parkinson con una somministrazione più semplice e una distribuzione più ampia, pur mantenendo il pieno potenziale del CDNF.»

Ora, mentre si trova a metà strada dei suoi tre anni di durata, TreatER (Clinical study in Parkinson’s disease with two unique goals: 1) Proof-of-concept of CDNF protein for disease modification; 2) Validation of clinically tested device for intracerebral drug delivery) sta compiendo grandi passi verso il suo obiettivo di sviluppare un nuovo trattamento per il morbo di Parkinson.

Per ulteriori informazioni, consultare:
sito web del progetto TreatER