ProQR annuncerà presto i risultati prova di concetto di una nuova cura per la fibrosi cistica

“Presenteremo risultati di alto livello di uno studio prova di concetto, PQ-010-002, quest’anno durante la Conferenza nordamericana sulla fibrosi cistica (NACFC),” ha detto Daniel de Boer, amministratore delegato di ProQR, in un recente comunicato stampa.

I dati preliminari della seconda sperimentazione clinica – PQ-010-001 – potrebbero anch’essi essere disponibili alla NACFC.

Dati pre-clinici erano già stati presentati alla Conferenza europea sulla fibrosi cistica (ECFS) a giugno, nei quali il QR-010 aveva indotto “un recupero senza precedenti delle funzione di CFTR [regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica] nel test NPD [differenza di potenziale nasale]”. Si sa che la mutazione ∆F508 cancella tre delle coppie di basi della codificazione genetica del CFTR, il che ha come risultato la produzione di una proteina CFTR ripiegata erroneamente e che non funziona correttamente.

Per i malati di FC, questo recupero del CFTR rappresenta un potenziale arresto della progressione della FC. Il trattamento inoltre è piuttosto leggero, poiché il QR-010 può essere semplicemente auto-somministrato mediante un dispositivo di aerosol direttamente nei polmoni del paziente. La molecola ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell’Unione europea. L’UE inoltre sta co-finanziando il suo sviluppo attraverso il progetto PRO-CF-MED di Orizzonte 2020.

Due sperimentazioni cliniche

PQ-010-002 e PQ-010-001 sono la chiave per il futuro successo del QR-010 e ProQR sta selezionando pazienti affetti da FC per svolgerle.

PQ-010-002, lo studio prova di concetto, sta valutando l’effetto del QR-010 sull’NPD misurando l’attività della proteina CFTR sulla base di quanto efficacemente il cloruro viene trasportato attraverso le membrane cellulari nasali. Lo studio ha in programma di selezionare 16 pazienti affetti da FC omozigoti ed eterozigoti, con la possibilità di selezionare una seconda coorte di 26 pazienti.

PQ-010-001, invece, è uno studio di 28 giorni controllato da placebo e con incremento della dose, di fase 1b randomizzato in Nord America e in Europa. Il QR-010 sarà somministrato a 64 pazienti omozigoti per inalazione tre volte la settimana per quattro settimane, con attenzione a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi singole e multiple ascendenti di QR-010 inalato. Altri criteri di efficacia comprendono la misurazione della concentrazione di cloruro nel sudore, l’aumento di peso, la funzione polmonare e il punteggio valutativo della situazione respiratoria del CFQ-R.

Un future luminoso

Le potenzialità del QR-010 erano già state riconosciute dalla FDA a luglio, quando ProQR ricevette una designazione rapida – uno stato assegnato ai farmaci in fase di sviluppo per malattie gravi e che hanno le potenzialità per soddisfare un’esigenza medica non ancora soddisfatta.

“Siamo molto contenti della designazione rapida,” ha detto de Boer. “Sottolinea l’esigenza medica non ancora soddisfatta nella cura della fibrosi cistica e il bisogno di farmaci innovativi e più efficaci per la FC. Siamo impazienti di lavorare con la FDA per portare il QR-010 ai pazienti più velocemente.”

Nella sua ultima relazione finanziaria, l’azienda olandese ha rivelato che la sua posizione finanziaria era di 85,5 milioni di euro al 31 marzo, sufficiente per permettere di continuare l’attività fino a metà del 2018.

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sito web di ProQR