L’iniezione di geni potrebbe essere una nuova arma nella lotta contro l’Alzheimer

Nella ricerca pubblicata sulla rivista “Proceedings of the National Academy of Sciences”, il team di ricercatori basato presso l’Imperial College di Londra, ha dimostrato che è possibile somministrare un gene che produce una proteina in grado di eliminare la placca direttamente nel cervello. La degenerazione delle cellule cerebrali nella malattia di Alzheimer è in gran parte dovuta alle placche amiloidi. Questo accumulo appiccicoso di proteine si forma quando le proteine amiloidi si piegano e si dividono in modo scorretto. Il componente principale di questi grumi di proteine sono i peptidi betamiloidi. Prevenire la formazione di queste proteine potrebbe prevenire la morte delle cellule cerebrali che causa la malattia e provoca l’intensificarsi dei sintomi. Quasi 9 milioni di persone in Europa soffrono di Alzheimer.

Il team di ricerca ha studiato un gene chiamato PGC-1a perché la ricerca lo aveva in precedenza indicato come in grado di prevenire la formazione delle placche amilioidi. I ricercatori hanno iniettato il gene in topi affetti da malattia di Alzheimer a uno stadio iniziale. I topi non hanno sviluppato alcuna placca e nei test di memoria hanno avuto prestazioni tanto buone quanto quelle di topi sani dopo quattro mesi.

La dott.ssa Magdalena Sastre, autore principale della ricerca, ha commentato che queste scoperte potrebbero in definitiva fornire un metodo per prevenire la malattia o per fermarla nei primi stadi. “Anche se siamo ancora all’inizio della ricerca, queste scoperte suggeriscono che questa terapia genetica potrebbe avere un potenziale uso terapeutico per i pazienti. Ci sono molti ostacoli da superare e al momento l’unico modo di somministrare il gene è attraverso un’iniezione direttamente nel cervello,” ha spiegato. “Questo studio prova di concetto però mostra che questo approccio merita di essere studiato in modo più approfondito.”

Per somministrare il gene, il team ha usato un lentivirus innocuo che era stato modificato in modo da includere il gene. Il virus quindi infetta le cellule del cervello e riscrive il loro codice genetico per produrre maggiori quantità di PGC-1a per combattere la placca. Le iniezioni sono state somministrate nell’ippocampo e nella corteccia del cervello, poiché questi sono responsabili della formazione della memoria e dell’orientamento e sono i primi a essere colpiti dalla malattia di Alzheimer.

Il professor Nicholas Mazarakis, co-autore dello studio che ha ricevuto la sovvenzione IRLVGTMND per il progetto dal CER, ha aggiunto: “Gli scienziati sfruttano il modo in cui il lentivirus infetta le cellule per produrre una versione modificata del virus che porta i geni in cellule specifiche. Questo metodo si sta usando in esperimenti per curare una serie di malattie che vanno dall’artrite al cancro. In precedenza siamo riusciti a usare il vettore lentivirus in sperimentazioni cliniche per portare geni nel cervello di pazienti affetti dalla malattia di Parkinson.”

Il dott. Doug Brown, Direttore di ricerca e sviluppo presso l’Alzheimer’s Society nel Regno Unito, ha commentato: “Fino a questo momento le potenziali terapie rivolte direttamente agli accumuli di amiloidi nel cervello hanno avuto per lo più risultati deludenti nelle sperimentazioni cliniche, mentre questo studio potrebbe preparare il terreno per un nuovo piano di attacco.”

I risultati del team suggeriscono che le terapie che usano il PGC-1a potrebbero riuscire a prevenire la malattia di Alzheimer se il paziente è curato in tempo. Le sperimentazioni sugli esseri umani sono ancora lontane, ma questo studio costituisce una nuova speranza per la cura di una malattia attualmente incurabile.

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