Tenere sotto controllo l’artrite nei bambini evitando effetti collaterali gravi

L’artrite idiopatica giovanile (AIG) definisce un insieme di patologie autoimmuni caratterizzato da un’infiammazione cronica delle articolazioni, che fa la sua prima comparsa nell’infanzia e nell’adolescenza. Lo sviluppo di una nuova classe di medicinali per inibire selettivamente l’infiammazione e i danni ai tessuti ha dischiuso una nuova era per la cura delle malattie infiammatorie. Tuttavia, da recenti prove emerge che la somministrazione di questi immunomodulatori, denominati biologici, potrebbe essere associata a effetti collaterali avversi, spesso gravi.

Un consorzio multidisciplinare ha svolto un ampio studio internazionale per giungere a un uso più sicuro e più efficace dei biologici nell’AIG. Il progetto PHARMACHILD (Long-term pharmacovigilance for adverse effects in childhood arthritis focussing on immune modulatory drugs), finanziato dall’UE, ha valutato gli effetti collaterali di farmaci biologici in una vasta coorte internazionale di pazienti effetti da AIG. Per poter identificare i fattori di rischio relativi allo sviluppo di effetti avversi nei biologici, il progetto si è avvalso di ampi dati ottenuti da organizzazioni internazionali e registri nazionali.

PHARMACHILD ha analizzato e definito i dati relativi a 10 000 pazienti, in oltre 100 centri europei partecipanti, specializzati in reumatologia pediatrica. Oltre la metà dei pazienti è stata seguita per circa cinque anni. Nella popolazione AIG non è stato accertato alcun rischio superiore di malignità, rispetto alla popolazione infantile sana. Gli scienziati hanno registrato un’incidenza 6,3 volte maggiore di malattia intestinale infiammatoria nella popolazione AIG rispetto ai bambini sani. Tuttavia, circa l’80 % dei pazienti non ha riscontrato alcun evento avverso moderato o grave durante il periodo di controllo di 4,9 anni.

Oltre 1 000 campioni (sangue e liquido sinoviale) sono stati raccolti in una banca di biomateriali e si è proceduto alla loro analisi. Gli scienziati hanno scoperto che le concentrazioni di siero di una proteina specifica sono correlate con la risposta ai biologici e all’attività della malattia. PHARMACHILD ha introdotto una nuova misurazione aggiuntiva per il monitoraggio del trattamento antinfiammatorio di singoli pazienti affetti da AIG. Questo nuovo parametro consente per la prima volta la personalizzazione di un trattamento immunosoppressivo nella AIG, al fine di evitare un trattamento eccessivo e ridurre effetti collaterali a lungo termine. Questi risultati di PHARMACHILD permetteranno di utilizzare in modo più sicuro i biologici nei bambini e nei giovani adulti.