La terapia a base di cellule staminali per l’artrite reumatoide

L’AR è una condizione infiammatoria che colpisce l’1% della popolazione mondiale. Le attuali misure di gestione prevedono l’uso di farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) sintetici o biologici .

Il lavoro preclinico svolto dal consorzio ha dimostrato il potenziale dell’impiego di cellule staminali adulte espanse (eASC) mesenchimali allogeniche da tessuto adiposo come trattamento per l’AR. Il progetto REGENER-AR, finanziato dall’UE, ha tradotto questo lavoro in campo clinico eseguendo una sperimentazione clinica multicentrica.

Le MSC sono cellule staminali multipotenti presenti nella maggior parte dei tessuti come midollo osseo e tessuto adiposo. Il consorzio ha eseguito ulteriori studi sul meccanismo di azione delle eASC nell’AR. La particolare attenzione rivolta alle proprietà immunomodulatorie delle MSC ha confermato che determinate funzioni delle eASC possono essere protettive rispetto all’AR.

Gli studi per determinare come queste cellule allogeniche si comportano una volta somministrate, sono stati eseguiti su un modello murino di AR. Gli scienziati hanno esaminato anche la biodistribuzione in vivo e gli effetti di efficacia di queste cellule, oltre a vie alternative di somministrazione (per es. la via intralinfatica).

Nella sperimentazione clinica di fase 2a, completata con successo, 53 pazienti refrattari di AR sono stati trattati con diverse dosi di eASC e monitorati per sei mesi. I risultati del primo trattamento dell’AR sull’uomo con eASC hanno dimostrato la sicurezza del trattamento e fornito una prima indicazione positiva della potenziale efficacia della terapia cellulare con eASC nell’AR.

Per l’applicazione clinica di questa terapia, il processo di produzione delle eASC deve essere potenziato scalarmente. A tal fine i partner hanno lavorato per trovare le condizioni ottimali di espansione delle eASC nei bioreattori e per automatizzare il processo.

I risultati del progetto hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia preliminare della terapia con eASC sui pazienti con AR. Ciò dovrebbe aprire la strada all’ulteriore sviluppo clinico di questo trattamento innovativo. Considerate le proprietà immunomodulatorie delle eASC, questa terapia a base di cellule staminali potrebbe trovare applicazione in altri disturbi immunoassociati.