Una nuova terapia per il diabete

La scoperta delle cellule T regolatorie (Treg) come popolazione chiave che mantiene una tolleranza periferica ha notevolmente migliorato la nostra conoscenza delle malattie autoimmuni. Evidenze crescenti indicano che le Treg svolgono un ruolo attivo nel diabete e sono strumentali nella limitazione delle malattie infiammatorie croniche come l’asma.

Nel diabete, la distruzione immuno-mediata delle cellule beta pancreatiche suggerisce che le Treg sono inattive e che potrebbero essere stimolate per arrestare l’insorgenza o la progressione della malattia. Alla luce di queste considerazioni, i ricercatori del progetto DIABIL-2 (“Ultra-low dose of IL-2 for the treatment of recently diagnosed type 1 diabetes”), finanziato dall’UE, propongono di utilizzarel’interleuchina-2 (IL-2) per stimolare le Treg nei pazienti diabetici.

Le attività condotte in precedenza dal consorzio hanno mostrato che l’uso dell’IL-2 in un modello di ratto diabetico può prevenire e curare la malattia. Negli esseri umani, la somministrazione di IL-2 è sicura, attiva le Treg e può trattare i sintomi mediati dall’epatite C.

Il team del progetto DIABIL-2 si propone di approfondire questi risultati e di testare una dose ultra-bassa di IL-2 in uno studio clinico di fase IIb con pazienti a cui è stato appena diagnosticato il diabete di tipo 1 (T1D). Lo studio sarà svolto in vari centri europei e riguarderà pazienti di diverse fasce d’età.

Nella prima parte del progetto, i partner hanno finalizzato la documentazione necessaria per ottenere l’approvazione dello studio clinico. L’IL-2 è stata prodotta a livelli di produzione ottimizzati in una forma liofilizzata che permetterà di ridurre il numero delle visite ospedaliere dei pazienti ed è stato selezionato un laboratorio centrale per la gestione dei dati e dei campioni dei pazienti.

Una parte significativa del progetto è stata dedicata all’analisi delle Treg dei pazienti, con l’obiettivo di chiarire lo stato di metilazione del fattore di regolazione principale del loro sviluppo e della loro funzione, il FOXP3.

Il successo dell’approccio adottato dal progetto DIABIL-2 nell’arrestare la distruzione autoimmune delle cellule beta pancreatiche autoimmuni potrebbe portare a una vera e propria rivoluzione nel trattamento e nella gestione del diabete. Soprattutto nel caso del T1D in età pediatrica, questo potrebbe alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie.