Un nuovo trattamento per la cecità infantile

La retinopatia del prematuro (ROP) è una causa importante di cecità nei bambini nati prematuramente che ricevono cure intensive. Le statistiche globali mostrano che quasi il 40 % della cecità neonatale può essere attribuita alla ROP. La crescita anomala dei vasi sanguigni della retina sembra essere l’eziologia della ROP, e l’unico trattamento negli ultimi 50 anni sono stati il laser o la crioterapia.

Ma questi metodi distruggono la parte periferica della retina, causando spesso la perdita della visione periferica. Sono quindi urgentemente necessari nuovi trattamenti o misure preventive. Gli scienziati nell’ambito dell’iniziativa PREVENTROP (“New approach to treatment of the blinding disease Retinopathy of Prematurity (ROP)”), finanziata dall’UE, stanno lavorando per affrontare questo problema.

La strategia preventiva si basa sulla sostituzione dei fattori in utero che vengono turbati quando il bambino nasce prematuramente. Una di tali molecole è il fattore di crescita insulino simile (IGF-1), e il lavoro preliminare indica che la sostituzione di IGF-1 a livelli normali preverrà la ROP.

L’obiettivo generale dello studio PREVENTROP è studiare l’approccio in modelli animali per procedere poi a sperimentazioni cliniche per la valutazione di farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza della somministrazione di IGF-I. Finora il consorzio ha iniziato a valutarne l’efficacia somministrando il fattore di crescita finché la produzione endogena non raggiungeva livelli normali.

La valutazione continuativa di vari parametri ha portato alla determinazione di una dose sicura di IGF-I nei neonati prematuri, che sarà implementata in uno studio multicentrico europeo. I partner hanno anche sviluppato un nuovo metodo di esame ematico per misurare rapidamente i livelli di IGF-I, che richiede solo una piccolissima quantità di sangue.

Il risultato del progetto PREVENTROP è lo sviluppo di un farmaco orfano destinato al trattamento della ROP nei neonati prematuri. Considerata la natura distruttiva degli interventi esistenti e la problematicità permanente dell’handicap visivo, questo nuovo farmaco appare un metodo migliore per fermare la progressione della malattia.