Cellule staminali: la chiave per combattere le malattie muscolari degenerative

Gli ultimi progressi della ricerca finanziata dall'UE, condotti attraverso il progetto ENDOSTEM, suggeriscono che presto potremmo essere in grado di riparare il tessuto danneggiato usando le cellule staminali. Ciò potrebbe migliorare la qualità della vita di migliaia di persone.

Quello che rende uniche le cellule staminali è la loro abilità di auto-rinnovarsi, cioè dividersi e produrre copie identiche ripetutamente. È la caratteristica che le rende diverse dalle cellule specializzate - come le cellule del sangue - che non possono riprodursi e che quindi possono essere gravemente danneggiate da malattie o traumi. Anche se le cellule staminali si trovano quasi in tutti i tessuti, sono abbastanza rare, nei muscoli scheletrici per esempio, comprendono circa il 5 % di tutti i nuclei.

Il progetto ENDOSTEM, che ha ricevuto quasi 12 milioni di euro in finanziamenti dell'UE, si proponeva di trovare nuovi modi di stimolare le cellule staminali che si trovano nei tessuti danneggiati, con l'intento di incoraggiare l'auto-riparazione. Diversi partner del progetto hanno identificato l'esistenza di diverse cellule staminali che coesistono nel muscolo scheletrico, che potrebbero costituire una nuova fonte di cellule da sfruttare per rigenerare i muscoli distrofici.

Un altro punto centrale è stato lo sviluppo di modi per riprodurre i segnali fisiologici che facilitano la mobilizzazione delle cellule staminali. Si è scoperto che certe molecole - come il monossido di azoto - permettono l'attivazione fisiologica delle cellule staminali, che possono poi essere usate per riparare i tessuti danneggiati. Il team di ENDOSTEM ha lavorato per identificare quali sono i segnali necessari e per assicurarsi poi che questi vengano inviati alla cellula staminale nel momento in cui il tessuto è danneggiato.

Sono stati fatti studi preclinici su composti selezionati e adesso due di essi sono nella fase di sperimentazione clinica. Questi composti sono un insieme di monossido di azoto che fornisce alle molecole il farmaco antinfiammatorio ibuprofene e l'inibitore dell'istone deacetilasi Givinostat. È stato terminato anche uno studio su un terzo farmaco - l'antiossidante N-acetilcisteina - e la sperimentazione clinica dovrebbe cominciare tra un paio di mesi.

La ricerca ha potenziali applicazioni per le più comuni malattie degenerative e per la distrofia muscolare. Distrofia muscolare è un termine usato per descrivere un gruppo di disturbi genetici che colpiscono diversi muscoli del corpo. Questa malattia, che comporta il progressivo deterioramento del tessuto muscolare, può andare da lieve a grave. Anche se tutti i tipi di distrofia muscolare sono rari, decine di migliaia di persone convivono con questa malattia solo in Europa.

Uno dei centri di interesse del progetto riguardava le cellule staminali del muscolo cardiaco, la distrofia muscolare infatti può colpire anche il cuore. I ricercatori sperano che le conoscenze acquisite su come curare gli effetti cardiaci della distrofia muscolare possano essere trasferite a più comuni malattie cardiache.

Il progetto quinquennale ENDOSTEM dovrebbe concludersi alla fine del 2014.