Trattamento sicuro per la cheratite da Acanthamoeba, una rara malattia dell'occhio

Volendo colmare l'attuale mancanza di farmaci sicuri, efficaci e approvati per curare la CA, il progetto ODAK intraprenderà una ricerca preclinica e clinica sul farmaco orfano Polihexanide (PHMB). I "farmaci orfani" sono prodotti medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione o trattamento di malattie rare letali o debilitanti come la CA. Sono detti "orfani" poiché l'industria farmaceutica, in normali condizioni di mercato, ha un minore interesse a svilupparli, in quanto sono destinati solo a un esiguo numero di pazienti affetti da patologie molto rare. Pertanto, il lavoro di ODAK sul PHMB è assolutamente fondamentale; l'uso di questo farmaco ha mostrato di migliorare notevolmente gli esiti del trattamento della CA, soprattutto se usato nelle prime fasi della malattia.

Il consorzio ODAK, formato da cinque aziende europee e un'università, è attualmente impegnato nelle sperimentazioni precliniche, mentre gli studi clinici dovrebbero iniziare nel 2015. Grazie ad essi, il team del progetto spera di identificare le formulazioni ottimali del PHMB e di poter consigliare i migliori regimi di dosaggio. Il professor John Dart, primario di oftalmologia presso il Moorfields Eye Hospital di Londra, fa notare che "la cheratite da Acanthamoeba è una malattia non comune, che però cambia la vita della maggior parte dei soggetti colpiti. Attualmente non esiste alcun trattamento approvato e autorizzato per questa malattia. L'UE va lodata per questo importante investimento nello sviluppo di una terapia medica sicura ed efficace per questa patologia". La CA, che era estremamente rara prima dell'uso diffuso delle lenti a contatto negli anni ottanta del secolo scorso, produce sintomi quali forti dolori e arrossamento dell'occhio, vista annebbiata, sensibilità alla luce, infiammazione dell'occhio e lacrimazione eccessiva. La diagnosi della malattia è problematica poiché i sintomi vengono spesso scambiati per infezioni batteriche o da herpes virus, e questo porta a un trattamento ritardato. Come per molte altre malattie, la diagnosi e il trattamento precoci rappresentano un fattore importante per ottenere un buon esito della cura.

La CA è una delle tante malattie rare (MR) esistenti per le quali è assolutamente necessaria una ricerca sui trattamenti. Molti pazienti con MR sono ancora privi di una diagnosi corretta e la maggior parte di essi è lasciata senza una cura efficace. La ricerca sulle MR è anche molto importante da un punto di vista scientifico, poiché le MR sono malattie modello per patologie più comuni e sono dei potenti motori per l'innovazione. Il progetto ODAK è uno dei molti progetti di ricerca finanziati dall'UE che sostengono l'obbiettivo del Consorzio internazionale della ricerca sulle malattie rare (IRDiRC) di fornire 200 nuove terapie per le malattie rare entro il 2020. SUPPORT-IRDIRC, ad esempio, sta lavorando per sostenere direttamente l'IRDiRC nella sua missione di coordinare e favorire la ricerca collaborativa internazionale sulle MR. Nel frattempo, gli sforzi di armonizzazione di RD-CONNECT, una piattaforma integrata che collega archivi, biobanche e bioinformatica clinica per la ricerca sulle malattie rare, saranno tra gli elementi fondamentali per i progressi nell'ambito dell'IRDiRC.