Le tossine animali nella scoperta dei farmaci

Ragni, scorpioni, insetti e alcuni animali marini hanno la capacità di produrre veleni. Considerata il loro elevato contenuto di peptidi, i veleni degli animali sono sempre più considerati per un potenziale impiego terapeutico. Sul mercato esistono già farmaci per alleviare il dolore nell’HIV e nella trombosi, generalmente a base di peptidi dal veleno di serpenti e coni. Attualmente l’industria farmaceutica sta investendo sempre di più nei farmaci a base di veleno animale.

Per studiare le differenze e la farmacologia dei peptidi dei veleni, gli scienziati del progetto VENOMICS, finanziato dall’UE, propongono di generare la più grande libreria di peptidi sintetici. Per rispondere alla sfida di studiare parte dei 170 000 animali velenosi, i partner del consorzio stanno abbinando la proteomica applicata ai veleni alla trascrittomica applicata alle ghiandole, estratti da 200 specie.

Stanno generando un flusso di lavoro ad alta processività basato sulla più grande raccolta di campioni di veleni e tessuti animali mai studiata. L’idea consiste nell’identificare tutte le tossine espresse nelle ghiandole del veleno e caratterizzare la maturazione dei peptidi che si verifica nel veleno. A sua volta ciò permetterà la generazione di 50 000 sequenze di tossine, delle quali le 5 000 più interessanti saranno prodotte per mezzo di sintesi chimica o espressioni ricombinanti.

La convalida dell’approccio e dei peptidi selezionati come farmaci candidati sarà eseguita in saggi funzionali e mirati a specifici recettori, appositamente collegati a patologie associate all’invecchiamento.

Il progetto VENOMICS apre nuove strade all’esplorazione e allo sfruttamento dei veleni animali con lo sviluppo di tecnologie uniche senza nessuna limitazione associata alla disponibilità dei prodotti naturali.

Lo studio è in fase di esecuzione su scala mai vista prima, e le librerie generate saranno immesse nella pipeline dei farmaci. In generale l’approccio per la scoperta di farmaci di VENOMICS potrebbe offrire farmaci innovativi come nuovi trattamenti per diverse condizioni mediche.